一支特效的救命藥

　　國外只賣41澳元

　　（約合205元人民幣）

　　國內(nèi)要賣70萬？

　　最近

　　一個(gè)自媒體發(fā)布的

　　“求藥”信息

　　受到廣泛關(guān)注

　　微博話題#醫(yī)保局回應(yīng)一針?biāo)庂u70萬#登上微博熱搜——

　　文章稱，湖南一剛滿1歲男嬰因患上罕見病“脊髓型肌萎縮（SMA）”躺在醫(yī)院9個(gè)多月，急需特效藥救命，而特效藥諾西那生鈉注射液一支就需70萬元人民幣。這讓家境普通的男孩家庭瀕臨絕望。

這究竟是一種什么藥？

為何國內(nèi)外差距如此之大？

看到網(wǎng)上的“求藥”信息，為了弄清楚諾西那生鈉在國內(nèi)的定價(jià)情況，廣東一位母親歐陽女士向國家藥品監(jiān)督管理局提交了公開諾西那生鈉定價(jià)等相關(guān)信息的申請(qǐng)。

△提交的公開信息申請(qǐng)表

除了這位市民，還有一名律師也曾以此方式向國家藥監(jiān)局申請(qǐng)公開相關(guān)定價(jià)信息，國藥監(jiān)對(duì)此回復(fù)這名律師稱，該藥品的定價(jià)不屬于國藥監(jiān)的受理范圍，建議向國家發(fā)改委申請(qǐng)信息公開，同時(shí)也表示藥品定價(jià)乃是市場行為。

脊髓性肌萎縮癥是什么病？

據(jù)國家兒童醫(yī)學(xué)中心、北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對(duì)兒童是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴(yán)重的肺炎并發(fā)癥；Ⅲ型雖然不會(huì)影響壽命，但患者會(huì)全身無力，給其和家庭造成巨大的疾病負(fù)擔(dān)和精神痛苦。

湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文稱，這種疾病以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見病。

專家表示，我國SMA在新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬多名，但新生兒中的致病基因攜帶率約為1/50，危險(xiǎn)性很高，因此進(jìn)行大規(guī)模產(chǎn)前篩查非常重要。

諾西那生鈉注射液是什么藥？

諾西那生鈉注射液（Nusinersen）是全球首個(gè)獲批的SMA治療藥物，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國家和地區(qū)獲得了報(bào)銷。

專家介紹，諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物，也是國內(nèi)首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物。醫(yī)生通過鞘內(nèi)注射（通過腰穿將藥物注射到體內(nèi)）的方式，給患者用藥。

吳麗文告訴記者，患兒在確診后需盡早用藥：第一年需要注射6次藥物，頭2個(gè)月需注射4針；之后每4個(gè)月需注射1針。

吳麗文說，部分患兒在注射用藥后，運(yùn)動(dòng)能力有一定程度恢復(fù)。湖南一名2歲11個(gè)月大的患兒諾諾今年5月開始注射該藥，目前已注射4次。治療后，諾諾的運(yùn)動(dòng)能力得到較好恢復(fù)。

“從治療上來講，諾西那生鈉注射液的確有用，但并不能完全逆轉(zhuǎn)病情。”呂俊蘭提醒稱。

為何藥價(jià)如此昂貴？

記者了解到，諾西那生鈉注射液于2019年被批準(zhǔn)進(jìn)口上市，目前未納入醫(yī)保，由患者自費(fèi)承擔(dān)。在國內(nèi)，該藥每單位價(jià)格為69.97萬元。

根據(jù)2019年新修訂的藥品管理法，藥價(jià)不再由政府定價(jià)，而以市場調(diào)節(jié)為主，通過醫(yī)保集中招標(biāo)采購來發(fā)揮作用。南開大學(xué)法學(xué)院副院長、藥品法專家宋華琳說，罕見病患者人數(shù)少，具有臨床不確定性，因此藥物研發(fā)成本高，藥品價(jià)格昂貴。個(gè)別藥企往往由于技術(shù)領(lǐng)先獲得定價(jià)優(yōu)勢(shì)地位，這并不一定違反我國反壟斷法或藥品監(jiān)管相關(guān)法律法規(guī)。

他認(rèn)為，罕見病進(jìn)醫(yī)保屢屢引發(fā)關(guān)注的深層原因，是由于目前醫(yī)保類型能涵蓋的罕見病種類有限，且我國現(xiàn)階段商業(yè)醫(yī)保仍有待完善，罕見病患者的醫(yī)療需求難以完全滿足。

該藥在國內(nèi)外市場是否售價(jià)懸殊？

真相：41澳元是醫(yī)保報(bào)銷后的價(jià)格

網(wǎng)絡(luò)傳言該藥“在澳洲售價(jià)僅41美元，約合人民幣280元”“在日本近乎免費(fèi)”，并稱“我們的醫(yī)院暴利居然到了如此駭人聽聞的程度”等。

記者核實(shí)發(fā)現(xiàn)，所謂的41美元實(shí)則是41澳元。而這款藥賣41澳元是有“前提”的。

據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）官網(wǎng)的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購單支價(jià)格為11萬澳元（約合55萬元人民幣），患者自付費(fèi)用為41澳元。

也就是說，41澳元（約合205元人民幣）不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格，而是政府報(bào)銷后的自費(fèi)價(jià)格。

△澳大利亞藥品福利計(jì)劃官網(wǎng)顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，患者自付單支費(fèi)用為41澳元。

另據(jù)記者了解，日本不久前將相關(guān)藥物納入醫(yī)療保障范圍，患者只需按該國整體醫(yī)保政策承擔(dān)相對(duì)低廉的費(fèi)用。但該藥物本身仍為高價(jià)藥。

記者還發(fā)現(xiàn)，全球?qū)⒃撍幖{入公費(fèi)醫(yī)保的國家有限。在美國，該藥每支售價(jià)12.5萬美元。在加拿大，一位當(dāng)?shù)鼐用窀嬖V記者，就職公司為其購買了商業(yè)保險(xiǎn)之后，使用該藥也需自費(fèi)支付5700多美元每單位，并不便宜。據(jù)悉，大部分歐洲國家未將其納入公費(fèi)醫(yī)保范圍。

而在中國，剛引進(jìn)不久的諾西那生鈉注射液目前仍屬于自費(fèi)藥物。

8月6日，諾西那生鈉注射液的研發(fā)和制造商渤健（BioGen）在微信公眾號(hào)“渤健生物”上發(fā)表聲明：

“根據(jù)國家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。”

△“渤健生物”微信公眾號(hào)聲明

諾西那生鈉注射液的價(jià)格是由藥企自行定價(jià)，在每個(gè)國家的價(jià)格存在一定出入，該藥目前在國內(nèi)處于市場壟斷的情況，價(jià)格一直居高不下，也曾在各國受到過“價(jià)格過高”的批評(píng)。

國內(nèi)患者用藥價(jià)格是否有望下降？

醫(yī)保局：已被納入醫(yī)保談判日程

專家表示，因罕見病發(fā)病率低，藥品用量極少，價(jià)格昂貴，一一納入帶量采購實(shí)現(xiàn)降價(jià)難度不小。如何減輕這類患者的醫(yī)療費(fèi)用壓力，目前仍是個(gè)難題。

記者了解到，2019年中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)啟動(dòng)了“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項(xiàng)目”，為符合項(xiàng)目申請(qǐng)條件的患者提供援助藥物。患兒家屬可以申請(qǐng)參加援助項(xiàng)目，第一年大概能以140萬元價(jià)格注射6支原價(jià)每支70萬元的藥物。

專家表示，希望有關(guān)部門能夠研究辦法，通過醫(yī)保等綜合手段切實(shí)減輕該病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。改善罕見病患者治療與生存狀況需要國家、社會(huì)組織、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和患者共同努力。

多名專家認(rèn)為，高價(jià)罕見病藥產(chǎn)生有其特殊性，目前無論是用集中采購談判還是納入醫(yī)保方式，推動(dòng)其降價(jià)均有現(xiàn)實(shí)困難。

湖南省衛(wèi)生部門相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，此前一些罕見病用藥問題得以成功解決，是因?yàn)槲覈丝诨鶖?shù)大，部分病種的罕見病患者并不“罕見”，醫(yī)保部門可以利用以量換價(jià)等價(jià)格談判手段，促成企業(yè)降價(jià)，與現(xiàn)行保障制度形成共同利益。

但從長遠(yuǎn)來看，還有很多罕見病新藥臨床總量少，很難議價(jià)。因此真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，需要積極發(fā)展商業(yè)保險(xiǎn)，綜合利用慈善、救助等社會(huì)資源為患者減負(fù)，有關(guān)部門還應(yīng)加快仿制藥研發(fā)和一致性評(píng)價(jià)，從根本上提高相關(guān)藥品的可及性。

據(jù)紅星新聞報(bào)道，國家醫(yī)保局信訪辦工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價(jià)格降下來，進(jìn)而滿足SMA患者的需要。

去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價(jià)，具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價(jià)格下不來，就始終沒辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄。

為何藥企價(jià)格不下降，就無法納入醫(yī)保呢？國家醫(yī)保局信訪辦工作人員進(jìn)一步向記者解釋稱，由國家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國各地，因此需確保進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起。

“此類罕見病藥物一旦納入醫(yī)保目錄后，對(duì)于欠發(fā)達(dá)地區(qū)來說，基金用于支付高價(jià)罕見病后，其他基礎(chǔ)疾病可能保障不了，后續(xù)還可能會(huì)造成地方經(jīng)濟(jì)壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價(jià)格談下來。”

　　相關(guān)病例：

　　SMA患兒的媽媽曾目睹小病友過世

　　家在遼寧沈陽的吳桐的兒子趙啟瑞今年2周歲，小家伙非常聰明，背英語單詞、古詩、乘法口訣都有模有樣的，十分惹人憐愛。可孩子的兩條腿軟得就像沒有筋骨，兩腳有明顯的外翻癥狀。

　　趙啟瑞在1歲多的時(shí)候，仍然不能扶站，坐都坐不穩(wěn)，家里人都以為孩子只是發(fā)育遲緩，可到了中國醫(yī)科大學(xué)附屬盛京醫(yī)院，前后檢查了一個(gè)多月，最后確診是周圍神經(jīng)病，也叫進(jìn)行性脊肌萎縮癥，平均6000到1萬個(gè)人里會(huì)有一個(gè)病例，屬于罕見病。

　　去年，醫(yī)院剛剛對(duì)兒子的病情確診的時(shí)候，吳桐一家人幾乎要崩潰了，當(dāng)時(shí)國內(nèi)還沒有藥物能夠治這個(gè)病，只能靠康復(fù)訓(xùn)練延緩病情的發(fā)展。

　　住院期間，吳桐經(jīng)歷的一件事讓她下定決心，無論如何也要給孩子治療。吳桐回憶，與她兒子同病房的一個(gè)小病友感冒了，折騰了3天2夜，他媽媽一直沒睡，實(shí)在太累，就睡了一會(huì)兒。然而等媽媽醒來，孩子已經(jīng)去世了。孩子走的時(shí)候，臉轉(zhuǎn)向媽媽這一邊，這個(gè)動(dòng)作對(duì)別的孩子來說很容易，但是對(duì)這個(gè)孩子來說已經(jīng)用盡了全身的力氣。

　　這個(gè)事讓吳桐哭了很久，她太害怕了，怕同樣的一幕上演在她身上，孩子也看到了這一幕，經(jīng)常問媽媽小病友哪去了。

　　“所以我現(xiàn)在睡覺，每晚爬起來三四次，聽聽孩子的呼吸、心跳，就怕他突然撒手了，這個(gè)病的癥狀有點(diǎn)像漸凍癥，肌肉無力，如果不治療，肌肉逐漸變?nèi)酰詈蟛荒茏灾骱粑谧顕?yán)重的情況中，超過90％的病例會(huì)導(dǎo)致癱瘓且死亡。”

　　吳桐介紹，患有這種病的人，有時(shí)候一口痰都可以隨時(shí)帶走他們的生命，好多患有脊髓性肌萎縮癥的孩子都是因?yàn)闆]有力氣咳痰，然后痰液越積越多，堵在嗓子里，前一秒還好好的，然后下一秒就不在了。

　　盡管價(jià)格高昂，吳桐還是下定決心給孩子進(jìn)行治療。“我發(fā)現(xiàn)孩子的兩腳和胳膊外翻越來越嚴(yán)重，頭也抬不起來，如果肌肉萎縮到一定程度，怕是將來用藥也起不了作用。”

　　于是今年4月份，吳桐賣掉了能夠變現(xiàn)的資產(chǎn)，通過借網(wǎng)貸、透支信用卡、跟所有親友借款，終于湊足了70萬元，給孩子注射了第一針諾西那生鈉。

　　因?yàn)橹Z西那生鈉尚未納入醫(yī)保，704500元的醫(yī)療費(fèi)用只報(bào)銷了61元錢。在收費(fèi)票據(jù)上，藥費(fèi)一項(xiàng)是699769元，其他項(xiàng)目收費(fèi)最高的是化驗(yàn)費(fèi)，646元。

　　“其實(shí)現(xiàn)在的患兒算是幸運(yùn)的，藥雖然貴，畢竟還有個(gè)盼頭。我兒子剛剛確診的時(shí)候，醫(yī)生就直接讓回家，沒法治……”

延伸閱讀

罕見病治療困境亟待破解

全國率先！廣東這個(gè)市將罕見病納入醫(yī)療救助范圍

戈謝病特效藥伊米苷酶，年治療費(fèi)用約322萬元；脊髓性肌萎縮癥特效藥諾西那生鈉注射液，年治療費(fèi)用超過200萬元；黏多糖貯積癥的成人年治療費(fèi)用，高達(dá)579萬至1306萬元……近日，有媒體關(guān)注罕見病患者生存狀態(tài)，指出罕見病治療困境亟待破解。

罕見病又稱“孤兒病”，指患病率很低、很少見的疾病。世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰之間的疾病或病變。罕見病也是一類慢性嚴(yán)重性疾病，半數(shù)罕見病患者在出生時(shí)或者兒童期即可發(fā)病，病情惡化迅速，死亡率高。據(jù)估計(jì)，我國各類罕見病患者總數(shù)超過千萬。他們默默地生活在社會(huì)的各個(gè)角落，害怕被人投以異樣的眼光，又急需得到社會(huì)的幫助。

目前，罕見病治療面臨的難題主要有三。首先是確診難。數(shù)據(jù)顯示，一個(gè)罕見病患者平均要看5至10名醫(yī)生方能確診。其次是用藥難。由于市場規(guī)模小，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，一些相對(duì)平價(jià)的罕見病藥物時(shí)常遭遇斷供、甚至停產(chǎn)。最后是用藥貴。大多數(shù)罕見病藥物是國外研發(fā)的，費(fèi)用高昂，這也讓因病致貧問題在罕見病患者中比較突出。

怎么才能幫助罕見病患者？其一，全社會(huì)要正視罕見病治療困境的存在。罕見病患者雖然是少數(shù)人群，但他們也是社會(huì)的一分子，有權(quán)利高質(zhì)量地、有尊嚴(yán)地生活。我們必須關(guān)注每一位罕見病患者，從精準(zhǔn)扶貧、實(shí)現(xiàn)社會(huì)公平正義及打造健康中國的高度來認(rèn)識(shí)罕見病治療困境的破解。其二，要加快建立從醫(yī)療救助、政策扶持到經(jīng)濟(jì)資助、心理輔導(dǎo)等全方位的罕見病患者幫扶體系，破解上述三大難題。尤其是醫(yī)療保障要持續(xù)發(fā)力。

今年全國兩會(huì)上，就有全國政協(xié)委員提交了《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》，其中，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入國家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇；“4”是指建立專項(xiàng)救助、整合社會(huì)資源、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及患者個(gè)人支付。除了政府力量，也要?jiǎng)訂T更多的社會(huì)力量參與進(jìn)來，為罕見病患者提供更多精準(zhǔn)化精細(xì)化服務(wù)。

而在今年1月召開的廣東兩會(huì)上，省政協(xié)委員、廣東省人民醫(yī)院心血管研究所副所長姚樺建議，廣東也應(yīng)該將罕見病納入特殊醫(yī)保報(bào)銷范圍，讓醫(yī)保的陽光照射到罕見病患者身上，溫暖罕見病患者。

在廣東，佛山市就率先將國家罕見病目錄中的罕見病納入醫(yī)療救助范圍。《佛山市醫(yī)療救助辦法》（簡稱《辦法》）于今年4月1日正式實(shí)施，《辦法》規(guī)定，佛山市重點(diǎn)醫(yī)療救助對(duì)象在定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)，醫(yī)療費(fèi)用救助比例最高可達(dá)100%；將國家罕見病目錄中的罕見病納入醫(yī)療救助范圍，為罕見病患者帶來實(shí)實(shí)在在的幫助。

《辦法》首次將罕見病醫(yī)療救助對(duì)象納入醫(yī)療救助范圍，單獨(dú)制定罕見病醫(yī)療救助政策，使佛山成為全國率先將國家罕見病目錄中的罕見病納入醫(yī)療救助范圍的地級(jí)市。《辦法》最大的亮點(diǎn)是對(duì)于罕見病患者使用不納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷范圍的門診專用藥品、治療性食品費(fèi)用納入醫(yī)療救助范圍，盡可能的減輕罕見病患者的費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

映象網(wǎng)綜合自新華社、紅星新聞、上觀新聞、南方工報(bào)、廣州日?qǐng)?bào)、杭州日?qǐng)?bào)、津云